Tulud

Lineage Cell Therapeutics, Inc. (LCTX) 2021. aasta II kvartali tulukõne ärakiri

Mõttemulliga naljamütsi logo.

Pildi allikas: The Motley Fool.

Lineage Cell Therapeutics, Inc. (NYSEMKT:LCTX )
2021. aasta II kvartali tulude kõne
12. august 2021, 16.30 JA

Sisu:

  • Ettevalmistatud märkused
  • Küsimused ja vastused
  • Helista osalejatele

Ettevalmistatud märkused:


Operaator





Tere tulemast Lineage Cell Therapeuticsi 2021. aasta teise kvartali konverentskõnesse. Praegu on kõik osalejad ainult kuulamisrežiimis. Selle kõne heliveebisaade on saadaval Lineage'i veebisaidi investorite jaotises aadressil www.lineagecell.com. See kõne on kaitstud autoriõigusega ja on Lineage'i omand ning selle kõne salvestised, reprodutseerimine või edastamine ilma Lineage'i kirjaliku nõusolekuta on rangelt keelatud.

Tuletame meelde, et tänane kõne salvestatakse. Tahaksin nüüd tutvustada teie tänase konverentsi võõrustajat Ioana Hone'i, Lineage'i investorsuhete direktorit. Proua Hone, palun jätkake.



Ioana Hone - Investorsuhete direktor

Tere pärastlõunast ja tänan teid meiega liitumise eest. Pressiteade, mis kajastab meie 2021. aasta teise kvartali majandustulemusi, avaldati täna, 12. augustil 2021, ja selle leiate meie veebisaidi investorite jaotisest. Pange tähele, et tänane arutelu sisaldab tulevikku suunatud avaldusi föderaalsete väärtpaberiseaduste tähenduses, sealhulgas avaldusi meie strateegia, eesmärkide, tootekandidaatide, kliiniliste uuringute, andmete teadaannete ja värskenduste, eeldatavate regulatiivsete kohtumiste ja koostoimete, kavandatud tootmise täiustuste, rahastamise, sularahahaldus ja lennurada, eeldatavad koostöövõimalused ja eelised ning äripotentsiaal. Selle arutelu käigus tehtud avaldusi, mis ei ole ajalooliste faktide väited, tuleks pidada tulevikku suunatud väideteks, mis on seotud oluliste riskide ja ebakindlusega.

Tegelikud tulemused või tootlus võivad teadaolevate ja tundmatute riskide ja ebakindluse tõttu oluliselt erineda meie tulevikku suunatud avaldustes näidatud ootustest. Hoiatame teid, et te ei tohiks liigselt toetuda tulevikku suunatud avaldustele, mis räägivad ainult tänasest ja mida kvalifitseerivad hoiatavad avaldused ja riskitegurid meie avaldustes SEC-ile, sealhulgas täna esitatud vormi 10-Q kvartaliaruandes. , 12. augustil ja meie aastaaruanne vormi 10-K kohta 31. detsembril 2020 lõppenud aasta kohta. Täna esitleb meie tegevjuht Brian Culley; ja Kevin Cook, meie finantsjuht. Brian ja Kevin esitavad mõned ettevalmistatud märkused, seejärel võtavad vastu analüütikute küsimused.



Sellega tahaksin ma kõne Brianile üle anda.

Brian Culley - Tegevjuht

Aitäh, Ioana, ja tere pärastlõunast kõigile. Oleme alati tänulikud, kui liitute meiega meie kvartalikõnedes. Lineage'i meeskond jätkas oma agressiivse äriplaani täitmist, tehes teises kvartalis märkimisväärseid operatiivseid ja kliinilisi edusamme. Eelkõige esitasime oma OpRegen programmist täiendavaid positiivseid kliinilisi andmeid, et ravida kuiva vanusega seotud kollatähni degeneratsiooni koos geograafilise atroofiaga.

Tegime märkimisväärseid edusamme, liikudes oma seljaaju vigastuste programmi edasise kliinilise testimise suunas. Saime tulu meie uue VAC-põhise vähiliidu raames tehtud esimesest verstapostimaksest ja teenisime isegi osa oma põhivaradest rahaks. Mul on ka väga hea meel, et oleme tugevdanud oma juhtmeeskonda Kevin Cooki nimetamisega meie uueks finantsjuhiks. Ja nagu Ioana just mainis, liitub Kevin minuga täna kõnega ja ma hindan tema vahetut mõju meie organisatsioonile.

Nagu ma ütlen iga kõne, on Lineage uue meditsiiniharu teerajaja. Meie lähenemisviis on toota diferentseeritud rakutüüpe ja siirdada need rakud kehasse, et taastada või parandada vigastuse või haiguse tõttu kadunud funktsiooni. Lihtsamalt öeldes usume, et kui võrkkesta rakud või seljaaju rakud surevad välja või ei tööta, peate need spetsiifilised rakud välja vahetama. See meile kuuluv regeneratiivse meditsiini platvorm on nii lai kui ka võimas, mitte ainult meie praeguste näidustuste väärtuse tõttu, vaid ka seetõttu, et meie enesesiirdamise lähenemisviis võib kunagi olla rakendatav paljude erinevate rakutüüpide puhul ja vastata paljudele erinevatele rahuldamata vajadustele.

Erinevate rakutüüpide valmistamine ja nende ohutu kasutamise demonstreerimine kliinilistes uuringutes, et neid saaks turustada ja patsientideni jõuda, on meie pikaajalise eesmärgi – saada juhtivaks rakuteraapiaettevõtteks – jaoks ülioluline. Kõik meie rakuteraapia programmid kasutavad rakke, mida toodame NIH poolt heaks kiidetud rakuliinidest, mis loodi ja iseloomustati aastakümneid tagasi. Kuna meie rakud on selgelt tugevatoimelised ja neid ei ole kunagi eristunud, võivad nad ületada Hayflicki piiri, mis on rakulise toimeaine peamine. Hayflicki piirmäär ütleb, et normaalne inimese rakk suudab replitseerida vaid 40–60 korda, enne kui see programmeeritud rakusurma tõttu laguneb.

Meie pluripotentsetest rakuliinidest toodetud rakke saab paljundada palju üle lae. Lihtsamalt öeldes tähendab see, et suudame toota piisavalt materjali, et varustada ka suurimaid kommertsturge, ilma uut materjali hankimata või lähtematerjali muutmata. See on väga erinev sellest, mida mõned konkureerivad allogeensed ettevõtted täiskasvanud rakkude või mesenhümaalsete rakkudega teevad. Kui alustate mesenhümaalsete rakkude või täiskasvanud rakkudega, on nende jagamise arv piiratud, enne kui peate hankima uue lähtematerjali.

Ma ei usu, et Lineage'i eelised selles valdkonnas on veel täielikult hinnatud, kuid kuna meie programmid jätkavad kliiniliste uuringute kaudu edenemist ja näitavad täiendavaid lubadusi, usun, et inimesed hakkavad esitama üha üksikasjalikumaid küsimusi erinevate lähenemisviiside piiride kohta ja avastame, et meie lõputu rakuvaru annab meile eelise ettevõtete ees, kes peavad iga 10, 100 või isegi 1000 patsiendi järel lähtematerjali vahetama. Sama algrakuliini kasutamine kogu programmi eluea jooksul peaks tagama Lineage'ile vähem regulatiivseid tüsistusi, paremat kvaliteedikontrolli ja loomulikult madalamaid tootmiskulusid kogu eluea jooksul. Need meie tõelise valmisplatvormi eelised on veelgi suuremad, kui võrrelda autoloogsete või individuaalsete patsiendipõhiste lähenemisviisidega, kus teraapia on loodud vaid ühele inimesele. Sama oluline kui kuluefektiivne suurendamine, väldib meie lähenemisviis ka geneetilise manipuleerimise ohtu, mida paljud teist kindlasti on märganud, ja mis on hiljuti uudistes esile kerkinud tõsiste ootamatute ohutusprobleemide tõttu, mis on seotud teatud geeniteraapiate ja oftalmoloogiaga. Kliinilistes uuringutes.

Selle asemel, et manipuleerida genoomiga ja tekitada potentsiaalselt muutusi, mida me ei saa jälgida ega kontrollida, kasutame enda tootmiseks suunatud juhitud diferentseerimist. Otseselt juhitud diferentseerimisega kasutasime arengutee loomulikke samme, et toota ainult meie soovitud rakutüüpe. Me ei muuda kunagi oma tootmisprotsessi osana genoomi, sest see pole lihtsalt vajalik. Meie rakke testitakse tagamaks, et neil on asendatavate rakkude töö tegemiseks vajalikud atribuudid ilma nende genoomi kontrollimatul viisil muutmata.

Ja siiani pole me kunagi dokumenteerinud ühtegi juhtumit, kus meie patsiendi rakud on tagasi lükatud isegi kuni viis aastat pärast ravi. Need eelised aitavad kinnistada meie veendumust, et meie tehnoloogilisel platvormil on potentsiaali mitte ainult näidustuste osas, mida me praegu taotleme ja mis on iseenesest väärtuslikud, vaid võivad lisaks kuivale AMD-le, seljaajukahjustusele ja vähile tekitada ka täiendavaid tootekandidaate. Ja kuna jätkame julgustavate andmete kogumist nii meie kolme praeguse rakusirdamise ohutuse kui ka tõhususe kohta, kaalume võimalusi uurida meie tehnoloogia uusi rakendusi ja potentsiaalselt tegeleda uute või seotud haigustega kas iseseisvalt või strateegiliste liitude kaudu. Nüüd vaatan kiiresti läbi meie hiljutised saavutused ja sean mõned ootused selle aasta järelejäänud osaks.

Alustan, nagu tavaliselt, OpRegeniga, meie juhtiva tootekandidaadiga, mis on mõeldud kuiva-AMD raviks GA-ga, mis on haigus, millel pole FDA heakskiidetud ravimeetodeid. Meie lähenemisviis selle haiguse ravile on tervete uute võrkkesta rakkude siirdamine, et asendada või toetada surnud või düsfunktsionaalseid rakke. Kogu raku asendamine väldib riske ja piiranguid, mis on omased lähenemisviisidele, mis on suunatud ainult ühele rajale, mis võib osutuda valeks rajaks, või lähenemisviisidele, mis on suunatud teatud mutatsioonile, mis võib olla asjakohane ainult väikese patsientide alamhulga jaoks. Olen korduvalt öelnud, et usume, et meie lähenemine võib mitte ainult haigusprotsessi aeglustada, vaid isegi peatada või tagasi pöörata.

Ja nüüd on meil tõendeid selle väite kohta, mis esineb mitmel patsiendil. Samuti usume, et OpRegenil, mida praegu peetakse ühekordseks, umbes 30 minutiga kohaliku tuimestuse all tehtava ravina, on vastavuse ja mugavuse osas tohutu eelis võrreldes traditsiooniliste ravimitega, mida arendavad konkurendid ja mis nõuavad igakuiseid või poolkuuseid süste. . Alates OpRegeni faasi 1/2a kliinilise uuringu algusest oleme selle kasutamisest pakkunud positiivseid värskendusi. Usume, et meie andmekogum on iga värskendusega paranenud, kuna tõendite hulk on kasvanud ja ravikuupäevast alates on üha rohkem kordi aegunud, ning kavatseme nende vahepealsete värskenduste pakkumist jätkata.

Tegelikult on meie järgmine värskendus, mis näitab kõigi ravitud patsientide jälgimist vähemalt üheksa kuud, oodatakse selle kvartali lõpus. Nagu ma just mainisin, oleme teatanud kolmest erinevast võrkkesta koe taastamise juhtumist OpRegeniga ravitud kuiva AMD-ga patsientidel. Ja täpsemalt tähendab see seda, et võrkkesta välimise kihi taastumist on täheldatud kliinilise, kõrge eraldusvõimega optilise koherentse tomograafia või OCT abil ning seda tõendas uute RPE monokihi piirkondade olemasolu, millel on üle ellipsoidne tsoon, välimine piirav membraan ja välimine. tuumakiht, mida algtaseme hindamise ajal ei olnud. Need leiud viitavad uute RPE-rakkude integreerimisele, OpRegen-teraapiale, integratsioonile funktsionaalsete fotoretseptoritega piirkondades, kus varem ei esinenud ühtegi neist rakkudest.

Ja tähelepanuväärne on see, et need tulemused ilmnesid kolmel patsiendil neljast, kes said OpRegeni annuse kogu atroofilises piirkonnas, selle asemel, et paigutada rakud atroofilisest piirkonnast eemale või isegi selle kõrvale. Ükski ülejäänud 20 patsiendist ei saanud rakke sel viisil. Seega usume, et õige viis meie sündmuste määra mõõtmiseks selle leiu jaoks on kolm neljast patsiendist, kellel on taastumine või 75%. Ja muidugi, mida kõrgem on teie sündmuste määr, seda lihtsam on kliinilise uuringu kontekstis statistilist olulisust demonstreerida.

Kõik need leiud toetavad seisukohta, et atroofiline AMD ei ole pöördumatu degeneratiivne seisund ja et teatud osa haigestunud võrkkesta koest võib õige sekkumise korral taastuda. Ja meile teadaolevalt on Lineage ainuke ettevõte, kes on näidanud isegi üht võrkkesta koe taastamise juhtumit, hoolimata sellest, et paljudel sadu kuiva-AMD ja GA-ga patsiente on kliinilistes uuringutes ravinud erinevad sponsorid, ja et meil on kolm juhtu, igaüks lisab iga päevaga vastupidavust. Nende enneolematute leidude valguses korraldasime terapeutiliste valdkondade ekspertidega kõne, et tulemusi üksikasjalikult arutada, ja julgustame neid, kes pole seda üleskutset kuulanud, seda tegema, külastades meie veebisaidi sündmuste ja esitluste jaotist. . Lisaks võrkkesta taastamisele, mis on anatoomiline vaatlus, oleme näinud ka funktsionaalseid paranemisi enamiku ravitud patsientide silmades, kusjuures 83% kõigist 4. rühma patsientidest oli vähemalt stabiilne või paranenud, parim korrigeeritud nägemisteravus või BCVA. kuus kuud pärast ravi.

Samal ajal nägemisteravus langes või halvenes enamikus patsientide ravimata silmades. Kogutud anatoomiliste taastamisandmete ja nägemisteravuse andmete täiendavaks toetamiseks oleme ka teatanud, et meil on nüüd mikroperimeetria andmed, mis on kogutud ühe meie taastava patsiendi 2. ja 3. aasta ravijärgsetel uuringuvisiitidel ja mis näitasid paranemist. patsiendi võimes eristada valguse erinevat intensiivsust. See patsient koges ka kliiniliselt olulist nägemisteravuse paranemist enam kui kahe aasta jooksul, saavutades ühel hetkel 12 tähte varajase ravi diabeetilise retinopaatia skaalal või ETDRS-i skaalal, mis on standardne hindamisvahend. Kokkuvõttes sisaldab meie kogutav andmekogum nii funktsionaalseid kui ka anatoomilisi tõendeid, mis tugevdavad veelgi meie veendumust, et OpRegen RPE rakkude suspensioon võib anda kliiniliselt olulisi tulemusi patsientidel, kellel on kuiv-AMD ja GA ja eriti neil, kellel on varasemas staadiumis atroofiline haigus. .

millal 2. stiimuli kontroll kustus

Nüüd, kelle jaoks on OCT-kuvamise ja ETDRS-i skooride üksikasjade nüansid liiga tehnilised, kutsume teid külastama meie veebisaiti ja vaatama kahe patsiendi iseloomustusi, mille me hiljuti postitasime. Oleme aru saanud, et konkurentide katsetele atroofia kasvu aeglustada pööratakse palju tähelepanu. Kuid vaatamata sadadele ravitud patsientidele ei ole need lähenemisviisid näidanud nii struktuurilist kui ka funktsionaalset kasu patsientide nägemisele. Seevastu meie uuringus osalevad patsiendid, kes ei ole lihtsalt GA kasvu aeglustanud, vaid on selle hoopis tagasi pööranud ja on saanud kasu oma nägemise paranemisest samal ajal.

Paljutõotava OpRegen programmi tulevikku silmas pidades plaanime lisaks meie pakutavatele korrapärastele värskendustele pakkuda täiendavaid värskendusi sel aastal olulistel meditsiinikonverentsidel, sealhulgas 54. aastasel võrkkestaühingu teaduskoosolekul, mis toimub Chicagos 29. septembrist oktoobrini. 2, samuti 2021. aasta Oftalmoloogiaakadeemia aastakoosolekul, mis on maailma suurim oftalmoloogiakohtumine, mis toimub New Orleansis 12.–15. novembril. Samuti teeme oma nõustajatega koostööd, et valmistuda kohtumiseks FDA-ga selle aasta neljandas kvartalis, kus kavatseme arutada meie pakutud järgmisi samme OpRegeni edasiseks kliiniliseks arendamiseks. Üldiselt kinnitavad meie praeguseks kogutud andmed meie veendumust, et RPE-rakkude siirdamine võib anda tulemusi, mis on väljaspool traditsiooniliste farmatseutiliste lähenemisviiside ulatust, mis on piiratud bioloogiliste radade alamhulgaga ja mis ei pruugi pakkuda patsientidele maksimaalset taastavat kasu. Jätkame tööd selle nimel, et OpRegen RPE siirdamine oleks parim saadaolev võimalus võistlusel, et lahendada suur rahuldamata meditsiiniline vajadus GA-ga kuiv-AMD kasutamisel.

Nüüd liigume meie allogeensete rakkude siirdamise programmi OPC1 kõrvale seljaaju vigastuste raviks. OPC1 on spetsiaalsete seljaajurakkude, mida nimetatakse oligodendrotsüütide eellasrakkudeks, ühekordne manustamine, mis viiakse otse vigastuspiirkonda ja seljaaju patsiendile. Seljaaju vigastused võivad põhjustada halvatust ning motoorsete ja sensoorsete funktsioonide kaotust ning SCI-ga patsiendi eluaegne hoolduskulu on hinnanguliselt 5 miljonit dollarit. Kuid nagu kuiv-AMD, ei ole praegu FDA poolt heaks kiidetud seljaaju vigastuste ravimeetodeid.

Kuna materjal, mida kasutas OPC1 eelnevas kliinilises uuringus teine ​​sponsor, ei toodetud hilise kliinilise ja kaubandusliku arendusega ühilduva protsessiga, pidi Lineage'i meeskond välja töötama uue tootmisprotsessi, mis viis edukalt märkimisväärselt paranemiseni OPC1 tootmine, kvaliteet ja ulatus. Need on täiustused, mis meie hinnangul suurendavad tulevase heakskiidetud toote ärilist elujõulisust. Samuti töötasime välja uue sulatatava ja süstitava ravimvormi, mis lihtsustab logistikat ja võimaldab laialdaselt uurimistööd kõigis seljaaju ravikeskustes, mis loodetavasti aitab kiirendada hilises staadiumis kliinilistes uuringutes osalemist. Ja täpsemalt, see uus koostis võimaldab meil kaotada annuse valmistamise etapid ning vajaduse erirajatise ja koolitatud personali järele, mis vähendab üldist valmistamise logistikat mitmest laboris veedetud tunnist mõne minutini äärepoolseimas piirkonnas ja vähendab kulusid. ligikaudu 90% võrra.

See uus protsess, mille me välja arendasime, on juurutatud meie ettevõttesisesesse GMP rajatisse sellises mahus, mis on vajalik järgmise kliinilise uuringu etapi toetamiseks, ja me töötame läbi sammud, et suurendada oma tootmismahtu, et lõpuks toetada äritegevust. Paralleelselt selle tööga keskendume oma tootmise võrreldavuse plaani lõpuleviimisele, mille eesmärk on näidata, et meie uuel protsessil on säilinud samad ohutus- ja aktiivsusomadused nagu materjal, mille FDA on varem kliiniliseks kasutamiseks lubanud. Samal ajal, kui täidame neid FDA nõudeid, et tutvustada oma uut tootmisprotsessi kliinilise arenduse järgmisse etappi, plaanime koostöös Neurgain Technologiesiga algatada uue manustamisseadme kliinilise ohutuse ajutise uuringu. Arvatakse, et Neurgaini parenhümaalne spinaalne sünnitussüsteem või PSD-süsteem vähendab märkimisväärseid tehnilisi takistusi suuremahuliste kliiniliste uuringute läbiviimisel, kuna see on loodud võimaldama rakkude manustamist seljaajusse ilma patsiendi hingamist peatamata ja see võib sobida meie vajadustega. uus sulatatav ja süstitav ravimvorm.

Praegu viime selle seadme valideerimiseks läbi suure loomamudeli prekliinilisi uuringuid ja kavatseme selle aasta neljandas kvartalis esitada muudatuse meie uuritava uue ravimi või IND taotluse kohta OPC1 jaoks, et algatada kliinilise ohutuse uuring SCI patsientidel. Ja FDA-lt oleme saanud tagasisidet juba 20. juunis – selle aasta juunis Regenerative Medicine Advanced Therapy ehk RMAT programmi raames sellise uuringu jaoks. Selle FDA interaktsiooni lisakasuna saime teada, et lisaks alaägedate vigastustega patsientidele, mis on varem ravitud patsiendi tunnused, eeldame, et ka kroonilise seljaajukahjustusega patsiendid saavad ohutusuuringusse registreeruda. . See suurem patsientide populatsioon ei anna mitte ainult ohutuse ja seadmete toimivusandmeid laiema hulga patsientide ja vigastuste tüüpide kohta, vaid võib aidata kaasa ka registreerimisele, sest kroonilisi patsiente on üldiselt lihtsam tuvastada ja registreerida kui patsiente, kellel oleks olnud vaja vigastust ühe perioodi jooksul. paar nädalat või kuud enne.

Üldiselt on need andmed programmi jaoks informatiivsemad ning toetavad edasist toote- ja seadmearendust. Selle uue tarnesüsteemi testimine väikeses uuringus lihtsustab järgneva kontrollitud uuringu kavandamist ja läbiviimist, tutvustades meie uue protsessiga toodetud OPC1. SCI patsientidel on kliinilistesse uuringutesse registreerumiseks vähe võimalusi. Seega usume, et see on oluline programm kogu seljaaju vigastuste valdkonna jaoks ja teeme tihedat koostööd SCI kogukonnaga, et käivitada see edukal trajektooril.

Nüüd, kolmandaks, liigun ma VAC2, meie uuritava dendriitrakulise vähi vaktsiini juurde. Nagu paljud teist mäletavad, koosneb VAC2 küpsetest dendriitrakkudest, mida toodame patenteeritud ja väljakujunenud rakupankadest, mis seejärel laaditakse kasvajaspetsiifilise sihtmärgi või antigeeniga, et juhendada, tugevdada ja rakendada organismi immuunsüsteemi. milliseid rakke see peaks ründama ja kõrvaldama. Eelmisel aastal kasutasime koos Cancer Research U.K.-ga võimalust tuua VAC-i immuunonkoloogia platvorm ettevõttesiseselt.

Ja mitte kaua pärast seda teatasime julgustavatest esialgsetest 1. faasi kliinilistest tulemustest mitteväikerakk-kopsuvähiga patsientidel ja milles VAC2 näitas tugevat immuunvastuste esilekutsumist, pakkudes meile täiendavat mehaanilist valideerimist ja tugevdades andmeid, mis saadi varem läbi viidud autoloogsetes VAC1 kliinilistes uuringutes. . Selle uuringu eest vastutab meie partner Cancer Research U.K. Ja kuna COVID-i piirangud mõjutasid kogu Ühendkuningriigis registreerimist, töötavad nad endiselt viimase patsiendi sellesse uuringusse registreerimisega. Kuid pärast registreerumise lõpetamist eeldame, et sellest uuringust on saadaval täiendavad kliinilised andmed ja need esitatakse.

Samal ajal keskendume VAC tootmisprotsessi moderniseerimise täiustamisele, mis aitab VAC2 ette valmistada edasisteks katseteks ja annab konkurentsieelised kõigi tulevaste VAC-programmide jaoks, mida võime kavandada ja edasi arendada. See tootmisele keskendunud investeering on üsna sarnane sellega, mida me edukalt tegime nii OpRegeni kui ka OPC1-ga, ning on Lineage'i kõrgeimate pädevuste keskmes. Tootmise täiustamise protsessi osana on meie eesmärk suurendada VAC-platvormi paindlikkust, kuna teoreetiliselt võib meie dendriitrakkudesse sisestada mis tahes antigeeni, ja usume, et VAC-platvorm on seetõttu võimeline tootma peaaegu piiramatul hulgal tootekandidaate. kusjuures igaüht neist eristab spetsiifiline antigeen, mille dendriitrakud kannavad patsiendi immuunsüsteemi. Seega avab see suure hulga potentsiaalseid korporatiivseid partnerlussuhteid, võimaldades meil kasutada oma dendriitrakke teiste ettevõtete antigeenide kandjatena ja säilitades samal ajal võimaluse edendada meie enda hoolikalt valitud antigeene.

Näitena selle täpse strateegia rakendamisest. Aprillis teatasime oma esimesest VAC-platvormi koostööst ettevõttega Immunomic Therapeutics ehk ITI, kellega teeme koostööd, et luua meie VAC-platvormilt tuletatud uudne tootekandidaat, mis on suunatud ITI pakutavale patenteeritud antigeenikonstruktsioonile. multiformse glioblastoomi raviks. Augusti alguse seisuga oleme juba saavutanud selle lepingu esimese tehnilise verstaposti, mis käivitas Lineage'ile 0,5 miljoni dollari suuruse makse ja võimaldab meil jätkata tööd järgmiste verstapostide saavutamise nimel, mis, muide, sisaldab veel 1,5 miljonit dollarit, mille kättesaamise nimel töötame järgmise aasta jooksul. See illustreeriv koostöö on esimene paljudest partnerlustest, mida loodame oma VAC-platvormiga sõlmida, ja usume, et see aitab VAC-i veelgi valideerida, mitte ainult paljutõotava uue terapeutilise vaktsiiniplatvormina, vaid ka partnerluse mootorina.

Meie esimeses ITI-koostöös näidatud varajane edu tagab selle lähenemisviisi tõelise valideerimise ja meie plaan on kasutada meie tehnoloogiat, et luua meie torujuhtme jaoks täiendavaid VAC-põhiseid rakuteraapiaid ja kasutada ära Lineage'i hiljutiste tootmis- ja rakusiirdamise saavutuste tugevust. . Need liidud võivad mitmekesistada meie onkoloogia torustikku rohkemate programmide vahel ja pakkuda uusi eduvõimalusi ilma iseseisva arengu rahalise koormuseta. Ja ma jätkan korporatiivse partnerluse teemaga ja lisan, et juunis teatasime optsioonilepingust Amasa Therapeuticsiga, erakapitalil oleva biofarmatseutilise ettevõttega meie HyStem-tehnoloogia ning soliidkasvajate lokaalseks raviks mõeldud ravimeetodite arendamiseks ja turustamiseks. Usume, et paljud koetehnoloogia ja regeneratiivsed rakupõhised ravimeetodid nõuavad terapeutiliste rakkude kohaletoimetamist maatriksis või karkassis täpseks paigutamiseks, säilitamiseks ja siirdamiseks.

Ja selle lepingu kaudu on meil võimalus pakkuda Amasale juurdepääs meie kliinilise kvaliteediga HyStem materjalile, et toetada onkoloogiaga seotud toodete väljatöötamist. Lisaks eelnevalt välja kuulutatud tehingule Advanced BioMatrixiga on see tehing meie viimase kahe aasta jooksul teine ​​HyStemiga seotud tehing. Nagu paljud teist mäletavad, on Lineage'il ulatuslik intellektuaalomandi portfell ja me jätkame selle kaudu võimaluste otsimist, et oma põhivaradest väärtust vabastada. Juunis teatasime, et meid on lisatud nii Russell 3000 indeksisse kui ka Russell Microcap indeksisse.

Need täiendused peegeldavad jätkuvaid edusamme, mida oleme saavutanud rakuteraapia ja regeneratiivse meditsiini liidrina ning peaksid aitama meil saada kasu tohutust kasvust, mida rakuteraapia vallas prognoosime. Meie lisamine Russelli indeksitesse võib suurendada teadlikkust meie ettevõtte missioonist ja eesmärkidest laiema investorite hulgas ning aidata suurendada meie aktsiate likviidsust, suurendades meie siseturu teadlikkuse suurendamise jõupingutusi. Üldiselt usun, et oleme jätkanud kõigi kolme kliinilise programmi elluviimist ja saavutamist väärtuslike edusammude edendamisel ja ettevõtte suutlikkuse edasisel tugevdamisel. Sellega seoses on mul hea meel anda finantsosa meie uuele finantsjuhile Kevin Cookile.

Kevin toob Lineage'ile üle 20-aastase olulise strateegilise finants- ja tegevuskogemuse ning ta on teostanud üle 30 miljardi dollari kapitali kaasamise ja ettevõtte arendamise tehinguid ning Kevin juhendab teid finantsuuendusest, enne kui liitub minuga meie küsimuste ja vastuste sessioonil.

Kevin Cook - Finantsjuht

dow Jonesi keskmine tootlus viimase 20 aasta jooksul

Aitäh, Brian, ja tere pärastlõunast kõigile. Mul on hea meel siin olla ja loodan, et saan lähikuudel paljudega teist tihedamalt suhelda. Seniks aga räägime mõnest meie hiljutistest finantstulemustest. Teise kvartali kogutulu oli ligikaudu 500 000 dollarit, mis on 100 000 dollari võrra rohkem kui 2020. aasta samal perioodil.

Kasv tulenes peamiselt 200 000 dollari suurusest broneeritud koostöötulu suurenemisest uuest immuunteraapia litsentsilepingust, millele lisandus litsentsitasude 100 000 dollari suurune suurenemine, mida kompenseeris toetustulu vähenemine, mis tulenes NIH stipendiumitegevuste lõpetamisest eelmisel aastal. 2021. aasta teise kvartali tegevuskulud kokku olid ligikaudu 7,5 miljonit dollarit, mis on ligikaudu 800 000 dollari suurune kasv võrreldes 2020. aasta sama perioodiga. Kasv oli peamiselt seotud üld- ja halduskulude suurenemisega, mis oli tingitud investorsuhete kulude suurenemisest, Asteriase ühinemisest - seotud kulud ja muud õigusabikulud. Meie teise kvartali tegevuskahjum oli ligikaudu 7,1 miljonit dollarit, mis on 700 000 dollari võrra rohkem kui 2020. aasta sama perioodiga.

See kasv tulenes peamiselt 2021. aasta teises kvartalis tehtud suurematest üld- ja halduskuludest. Lineage'i puhaskahjum 2021. aasta teises kvartalis oli 4,8 miljonit dollarit ehk 0,03 dollarit aktsia kohta võrreldes 6,5 miljoni dollari puhaskahjumiga või 0,04 dollariga aktsia kohta samal perioodil. 2020. aastal. Oluline on investoritele meelde tuletada, et erinevust meie tegevuskahjumi ja üldise puhaskahjumi vahel mõjutavad muutused meie OncoCyte'i ja Hadasiti investeeringute väärtuses, samuti Lineage'i rahvusvaheliste tütarettevõtetega seotud välisvaluuta vahetuskursside kõikumised. Lisaks kajastasime teises kvartalis 0,5 miljoni dollari suurust kasumit, mis oli seotud meie palgakaitseprogrammi laenu võlgade kustutamisega, mis anti täielikult andeks.

Kuigi need mitteoperatiivsed kõikumised on olulised, kipume kasutama operatsioonidest tulenevat kahju kui asjakohasemat tulemuslikkuse mõõdikut, mis puudutab meie kliiniliste programmide edasiliikumist. Pöördudes bilansi juurde. Ettevõte lõpetas kvartali ligikaudu 68,7 miljoni dollari suuruse sularaha, raha ekvivalentide ja turustatavate väärtpaberitega. Sellest tulenevalt tunneme jätkuvalt, et meie likviidsuse tase annab meile paindlikkuse ja rahastamise, et jõuda eelolevatel kuudel ja aastatel täiendavate väärtust loovate verstapostideni.

See lõpetab finantsosa. Niisiis, ma tänan teid aja eest ja me pöördume nüüd tagasi Briani poole.

Brian Culley - Tegevjuht

Aitäh, Kevin. Usume, et rakuteraapia valdkond on valmis plahvatuslikuks kasvuks ja et skaleeritavad allogeensed või valmismeetodid suudavad pakkuda olulisi ärilisi eeliseid võrreldes autoloogsete või patsiendilt saadud meetoditega. Ja Lineage'i eesmärk on olla positsioneeritud selle areneva meditsiiniharu kiireks kasvuks, pakkudes tõendeid selle kohta, et valmis rakud võivad genereerida ohutus- ja efektiivsusandmeid suurtes ärivõimalustes, kus väikesed molekulid pole õnnestunud. Mõned sündmused ja verstapostid, mida aktsionärid võivad OpRegen programmiga seoses oodata, on faasi 1/2a uuringu täiendavate vaheandmete esitamine, mida oodatakse selle kvartali jooksul ja selle aasta järgmises kvartalis.

Samuti plaanime kohtuda FDA-ga, et arutada edasist kliinilist arengut ja see on eeldatavasti selle aasta neljandas kvartalis. Seoses OPC1 programmiga seljaaju vigastuste korral hindame Neurgaini PSD seadet nii prekliinilises kui ka seejärel kliinilises testimises. Teostame OPC1 GMP tootmist täiustatud tootmisprotsessi kaudu ja viime läbi vabastamistesti, et toetada hilise faasi kliinilist uuringut, ning meil on FDA koostöö, et arutada tootmise täiustusi, mis on eeldatavasti selle aasta lõpus või selle aasta lõpus. ehk järgmise aasta alguses. Ja siis lihtsalt selleks, et VAC programmiga uuesti kokku leppida.

Ootame registreerimise lõpuleviimist käimasolevas mitteväikerakk-kopsuvähi 1. faasi uuringus ja loomulikult teavitame selle uuringu tulemusi. Ja me jätkame VAC-i tootekandidaatide uute võimaluste hindamist, mis põhinevad kas sisemiselt tuvastatud või partnerite kasvajaantigeenidel. Ja üldiselt vaatame – jätkame partnerlusvõimaluste ja võimaluste otsimist ja hindamist olemasoleva koostöö laiendamiseks või tuumakoostöö tuvastamiseks, et meie platvormi eeliseid täielikult nautida. Oleme siin Lineage'is tohutult uhked, et meil on võimalus ja vastutus seda uut ja põnevat meditsiiniharu edendada, ning meie eesmärk on avaldada sügavat mõju miljonitele inimestele, kes meie inspiratsiooni teenivad.

Seega, neile, kes soovivad paremini mõista, mida see isiklikul tasandil tähendab, soovitan teil tõesti vaadata meie veebisaidi meediaosa, kus saate otse kuulda samadelt patsientidelt, keda meie eesmärk on aidata. Niisiis, tänan teid väga, et liitusite meiega täna pärastlõunal. Oleme tänulikud teie toetuse eest, kui me seame Lineage'i positsiooni, et saada rakuteraapia ja siirdamismeditsiini liidriks. Ja sellega, operaator, oleme kindlasti valmis vastama kõikidele analüütikute küsimustele, mis meil võivad tekkida.

Küsimused ja vastused:


Operaator

[Kasutusjuhised] Meie esimese küsimuse jaoks on Kristen Kluska Cantor Fitzgeraldist. Teie liin on avatud.

Kristen Kluska - Cantor Fitzgerald – analüütik

Tere. Tere pärastlõunat kõigile. Täname, et võtsite vastu minu küsimuse.

Brian Culley - Tegevjuht

Tere, Christian.

Kristen Kluska - Cantor Fitzgerald – analüütik

Esimene, mis mul on – hei. Esimene, mis mul on, on OPC1 peal. Niisiis, teie hiljutise teatega, et kroonilise seljaajukahjustusega patsiendid saavad uuringusse registreeruda. Kas saaksite arutada, kas nende patsientide mõju mõõtmisel kasutatakse erinevaid kliinilisi parameetreid? Või ehk mida võiks pidada nende jaoks tähendusrikkaks tulemuseks? Ja kuidas siis eeldate, et nende patsientide kaasamine võib muuta adresseeritavat turuvõimalust?

Brian Culley - Tegevjuht

Aitäh, Kristen, küsimuse eest. Niisiis, uuring, mille me järgmisena läbi viia kavatseme OPC1 kohta, on seadmeuuring. Selle uuringu eesmärk on näidata mitte ainult selle seadme ohutust, vaid ka selle võimet edukalt rakke õigesse asukohta, seljaaju, toimetada. Kavatseme selles uuringus koguda mõningaid andmeid tõhususe kohta, kuid see ei ole uuringu eesmärk.

Seega pole see piisavalt suur, et sellel oleks palju statistilisi leide. Kuid mis mulle eriti meeldib krooniliste patsientide kujunduse ja kaasamise juures, on see, et kroonilised patsiendid on tavaliselt saavutanud platoo. Kroonilise patsiendi puhul ei näe te sageli mõtestatud spontaanset taastumist. Niisiis, meil on selle uuringu jaoks minu arvates väga asümmeetriline seadistus.

Näiliselt oleme olemas selleks, et tagada, et suudame rakud seljaajus õigesse kohta toimetada. Kuid kui me näeme kroonilise patsiendi puhul isegi mittestatistilises signaalis mingit signaali, siis arvan, et see avab meie jaoks uskumatult uue ja põneva valdkonna, millel oleks kindlasti suur mõju adresseeritavale ärivõimalusele, sest meie praegune Selle ravi puhul eeldatakse, et soovite seda manustada 21–42 päeva pärast vigastust. Aga kui me saame kasu, kasvõi väikest kasu patsientidele, kes said viga kolm kuud tagasi, kolm aastat tagasi, 33 aastat tagasi. Nüüd ei saa te hõlmata mitte ainult haigusseisundi esinemissagedust, vaid ka haigusseisundi levimust.

Seega oleks see mitu korda suurem, kui suudaksime kroonilisi patsiente ravida ja neile kasu pakkuda. Kuid meie jaoks on selle tegelik eelis see, et me saame – me lihtsalt püüame tagada, et uus süsteem oleks rakkude kohaletoimetamisel tõhus ja ohutu ning et saaksime seda teha kroonilise patsiendi puhul, sest see on tõesti rohkem anatoomiline küsimus, millele me saame vastuse pigem kui tõhususe küsimus. Kas sellel on mõtet?

Kristen Kluska - Cantor Fitzgerald – analüütik

Jah, on küll. Tänan sind selle eest. Ja siis OpRegenis on üks võimalikest eelistest, mida olete maininud peale tõhususe ja ohutuse, vastupidavus ja mugavus, kuna selle raviga ei kaasne sagedasi süstimisi, mida oleme näinud teistes katsetes. Niisiis, ma tahtsin küsida, kui kaua te kavatsete neid 4. kohorti patsiente jälgida, et teha kindlaks, kui kaua võib mõju säilida, et teha kindlaks, kas tulevasi protseduure on vaja paari aasta jooksul? Või arvate, et seda tuleb tõesti rohkem hinnata individuaalselt patsiendipõhiselt?

Brian Culley - Tegevjuht

Niisiis, see, mida me kavatseme praeguse protokolliga teha, on jälgida neid patsiente viis aastat. Kui otsustame tulevikus mingil hetkel muudatusi teha ja neid kauem järgida, on see hea. Arvan, et tahaksime lõpuks vastata küsimusele, milline on hüvitise keskmine pikkus? Kui vastupidav on teraapia? Ja kui sa saad viieks aastaks, siis eeldad, et see on kogu elu. Kuid praegu jälgiksime neid patsiente viis aastat.

Me ei tee seda – see ei ole ilmselgelt kliiniliselt asendatav periood, mille põhjal uuringut heakskiitmiseks koostada. Õnneks on FDA andnud mitmetele sponsoritele teada, et kuiva AMD korral oleks asjakohane 12-kuuline vaatlusperiood. Seega kavatseme jätkata anatoomiliste ja funktsionaalsete andmete kogumist patsientide kohta, mida alustati igakuiselt ja seejärel kord kvartalis ning lõpuks saab iga-aastaseks hinnanguks, kuid lõpuks jõuab see viie aastani. Kuid me ei kavatse kasutada viit aastat kliinilise uuringu lõpp-punktina, eeldan täielikult, et järgiksime 12-kuulise vaatlusperioodi standardset rada.

Niisiis, me kogume andmeid. Loodan, et jätkame nende pikaajaliste andmete esitamist, kuid inimeste jaoks, kes mõtlevad, millisele andmepunktile peaksid nad enim tähelepanu pöörama kuue kuu ja 12 kuu andmepunktidele, on kõige paremini kindlaks tehtud. regulatiivse protsessi jaoks olulisena.

Kristen Kluska - Cantor Fitzgerald – analüütik

Aitäh. Ja just sellel teadmisel, nüüd, kui olete jälginud mitmeid patsiente, kes on vanemad kui kuus kuud, ja teil on paljude teiste jaoks pikaajaline jälgimine. Kas oli muid olulisi väljavõtteid või tähelepanekuid, mis on teie arvates olulised FDA-ga kohtumisel, et arutada selle programmiga seotud järgmisi samme? Muidugi tean, et olete rõhutanud rakkude paigutust ja tähtsust seal ning seda, kuidas see võrkkesta kudede taastamise juhtude puhul on väljendunud. Aga midagi muud, mis teile tähelepanuväärseks pidas?

Brian Culley - Tegevjuht

Jah. Mainisite paigutust, ma arvan, et see on väga oluline. Teine, mis minu arvates on väga oluline, on see, kuidas te patsiente kujutate. Niisiis, traditsiooniline viis, mis minu arvates kaob, on FAF-i kasutamine, mis on omamoodi nagu õhupilt.

Tulevik ja kindlasti meie kavandatud tulevik on kasutada ÜMT-d, sest saate läbilõike. Näete kõiki kihte peaaegu histoloogia tasemel. Näete läbilõiget. Seega, kui me suudame kudesid kohale toimetada ja tahame mõõta selle koe funktsionaalset aktiivsust piirkondades, kus seda polnud, siis tegelikult ei näe te seda FAF-i abil.

Me ei näe seda FAF-i kasutamisel, kuna meie rakud ei fluorestseeru FAF-i all. Niisiis, me tunneme, et oleme – oleme joondatud tulevikuga ja see ei ole kauge tulevik. See on rohkem kohal, kuid me oleme kooskõlas tulevikuga, kuidas geograafilist atroofiat mõõta ja hinnata, ja see tähendab optilise koherentsustomograafia või OCT-d, mitte FAF-i. Niisiis, see on meie jaoks oluline kaalutlus edaspidi.

milliseid aktsiaid osta 2017. aastal

Ja ma arvan, et kõige silmatorkavam on mõned andmed. Meil on üks slaid, mida me hiljuti jagasime, kus see näitab umbes 30% kasu patsiendile. See vähendab nende atroofiapiirkonda umbes 30%, kui vaatate seda FAF-i abil. Aga jällegi, see on omamoodi ebatäiuslik õhuvaade.

Kui vaatate sama patsienti samadel ajahetkedel, kasutades OCT-d, näete, et tema atroofiapiirkond on muutumatu. See on 100% atroofia kasvu peatumise peatamiseks. Seega on selge, et ÜMT kasutamisest on rohkem teavet. Niisiis, ma arvan, et lahtrite paigutus ja mõõtmisvahend, hindamisvahend on tõesti olulised.

Teised, näiteks hindamise sagedus, mõned patsientide omadused, need on veidi sirgjoonelisemad ja tavapärasemad.

Kristen Kluska - Cantor Fitzgerald – analüütik

Suurepärane. Aitäh, Brian.

Brian Culley - Tegevjuht

Looda sa. Aitäh, Kristen.

Operaator

Järgmine küsimus, meil on Joe Pantginis H.C. Wainwright. Teie liin on avatud.

Joe Pantginis - H.C. Wainwright & Co – analüütik

Hei, poisid. Tere päevast. Täname küsimuse vastuvõtmise eest. Sain paar küsimust OpRegeni kohta ja lühema küsimuse VAC2 kohta.

Nii et esiteks tahtsin OpRegenis keskenduda sellele, kas teil on tagasisidet, mida saate anda KOL-i või arstide tagasiside kohta, mida olete saanud nüüd, kui teil on kolm patsienti, kes on näidanud, , taastamine, mis on seni olnud ennekuulmatu, teate, et kasutate tagasiside saamiseks enne oma eelseisvat FDA koosolekut, ja see on väljaspool näiteks arstide arvu, kes teie hiljutistel KOL-i sündmustel olete käinud? Ja siis teiseks seoses OpRegeniga. Ma arvan, teate, kui otsite oma FDA koosolekut, teate oma soovide loendit, milliseid lõpp-punkte te esmase lõpp-punkti jaoks otsite. Teate, FDA on silma lõpp-punktide osas palju edasi arenenud. Teate, te mainisite mikroperimeetriat enne, kui FDA keskendub sellele üha enam, näiteks võrreldes BCVA-ga, mida on olnud palju AMD märja uuringu käigus.

Niisiis, kuidas see teie arvates välja võiks minna? Või milline on teie soovide nimekiri?

Brian Culley - Tegevjuht

Suurepärane. Tere, Joe ja tänan teid küsimuse eest. Mis puudutab teraapiavaldkonna eksperte ja nende panust, siis oleme kuuldu üle rõõmustanud. Ja mõnel juhul on need omamoodi erakordsed kommentaarid.

Me ei kavatse luua FDA koosolekupaketti nende erakordsete kommentaaride põhjal. Ehitame selle andmete ümber. Kuid meie jaoks on eeliseks see, et need on tugevalt anatoomilised andmed. Niisiis, sisenege ja tooge nägemisteravuse andmed või patsiendi teatatud tulemuste andmed.

See on hea. See on kasulik ja informatiivne, kuid kõik teavad, et need hinnangud, tööriistad ja nende kogumise viis kipuvad olema veidi subjektiivsemad. Kuid anatoomia ei muutu, teate, aga kuna teil on see otse silma tagaosas, muutub see suuremaks, saate teha pilte, koguda pilte ja saate need täpselt samasse ritta vastavalt veresoonte asukohale. ja te näete neid muutusi tõesti. Ja nii saate eralduda mõnest kliinilise hinnangu platseeboefektist või mõnest subjektiivsemast tegurist.

Teate, teil on üks andmekoguja, kes laseb patsiendil silmakaarti lugedes mõne tolli ette kallutada. Teil ei ole lubatud seda teha. Nii et teate, võib olla keeruline saada tõeliselt puhtaid andmeid, kui teil on selliseid subjektiivseid hinnanguid, mis paneb meid FDA poole pöördumise suhtes nii heasse kohta, keskendudes võrkkesta taastamisele, kuna see on anatoomiline vaatlus, mida indiviidil puudub võime mõjutada. Võrkkesta kudet ei saa taastada seda soovides, edasi mängides jne.

Seega arvan, et kuigi oleme kuulnud mõnda tõeliselt imelist, ei taha ma mõnda neist isegi uuesti sõnastada, sest neid on peaaegu liiga palju, et uskuda. Kuid ma arvan, et kuigi oleme kuulnud tõeliselt imelisi kommentaare mõnelt selle valdkonna mõtteliidrilt, eriti neilt, kes on olnud andmetele väga lähedal ja suutnud nendesse tõeliselt süveneda, ei hakka me sellele lootma. arutelud FDA-ga. Toetume ainult puhastele tähelepanekutele. siin oli ELM.

Kuus kuud tagasi ELM-i ei olnud. Kust see tuli? See, mis juhtus kuus kuud tagasi, oli meie sekkumine. Nii et ma ei arva, et peaksime mõnele sellisele lootma. See on nende nähtud andmete tulemus.

Seega laseme andmetel enda eest töö ära teha. Lõpp-punkti osas puudutasin seda selles vastuses veidi. Arvan, et oftalmoloogia osakonna direktor on olnud üsna selge, et geograafilise atroofia kasvutempo muutused oleksid heaks kiidetav tulemus. Nägin hiljuti üht konkurenti, kellel viidi läbi eriprotokoll hindamine, mis viitas mulle, et FDA toetab seda anatoomilist lõpp-punkti tema näol, seda võib vaadelda kui tõhususe sekundaarset markerit, kuid see on ka vältimatu.

Kui see atroofiapiirkond muutub tõesti suureks, kaotate oma nägemise. Seega arvan, et anatoomilise lõpp-punkti kasutamise võimalus on see, kus me tahame olla. Ma ei taha nägemisteravust kasutada. Ja minu arvates on nägemisteravus see hämmastav teisene tulemusnäitaja, mis võib anda meile ülekaaluka kaubandusliku võimsuse, kui meil on tõendeid selle kohta, et meil on kontrollrühmaga võrreldes kasu ja nägemine või nägemise kaotus puudub.

See on väga võimas kõneaine vara kommertsialiseerimiseks, kui see sisaldub pakendi infolehel. Kuid ma arvan, et meie kliinilise edu ja regulatiivse heakskiidu tõenäosus on tõesti rohkem tingitud meie võimest peatada või isegi muuta nende atroofiate kasvu. Ja see on koht, kus ma tahan, et me oleksime ja ma arvan, et see on meie jaoks parim koht. Ja minu jaoks on naljakas seda öelda, sest 12 kuud tagasi pidin ma selle suhtes väga ebamäärane olema.

Ma ei saanud teile öelda, kas ma arvasin, et me oleme GA lugu või nägemisteravuse lugu, kuna meil polnud piisavalt andmeid. Meil on praegu piisavalt andmeid, et on väga lihtne öelda, et tahame olla GA kasvu pärssimise lugu, mille lisakasu on see, et saame vaadata patsiendi funktsionaalset paranemist või patsiendi kaotuse puudumist, millest kumbki on midagi. et ma pole veel näinud, et konkurents suudaks toimetada.

Joe Pantginis - H.C. Wainwright & Co – analüütik

Ei, ei, ma hindan seda väga ja oli meeldiv näha nende vastuste arengut. Ja ma ütlesin, et minu küsimus VAC2 kohta on natuke lühem, sest arvan, et võite olla oma vastuse suhtes veidi ettevaatlik. Ilmselgelt, nagu te oma ettevalmistatud kommentaarides ja eelnevates kõnedes viitasite, on see tõesti platvormi tüüpi tehnoloogia. Nii et ma arvan, et ma tahtsin – ja te olete juba näidanud oma võimet äriarendustegevusi meelitada.

Nii et ma arvan, et seda öeldes tean, et te ei saa olla kvalitatiivne. Kas te saate – vabandust, te ei saa iseenesest kvantifitseerida, aga võib-olla mõned kvalitatiivsed kommentaarid mis tahes potentsiaali kohta, mis teil platvormil on olnud.

Brian Culley - Tegevjuht

Ma hoian sellest kõrvale ainult seetõttu, et eelistan – saate alati tehingutele lähedal olla ja mõnikord võivad need ka ära minna. Seega teavitame kõiki täiendavaid VAC2 tehinguid pärast nende allkirjastamist. Kuid ma arvan, et see on väga veenev kasvuvaldkond, mitte ainult sellepärast, et see on onkoloogia, mille jaoks on rakuteraapias palju rohkem pretsedenti ning palju tegevust, huvi ja investorite entusiasmi. Pean silmas onkoloogiat, põhjuseid, miks see on meie jaoks atraktiivne, on palju.

Aga ka seetõttu, et see võimaldab – nagu ma oma eelmistes märkustes ütlesin, siis see võimaldab meil suurendada oma arendustegevust osa- või osaomandi või kaasomandi või isegi enamusosaluse kaudu paljude teiste ettevõtetega, kuna sõna otseses mõttes miljardeid potentsiaalseid antigeene. Ja üks meie valdkonna suurimaid väljakutseid on püüda välja selgitada, millised antigeenid oleksid tegelikult need, mis on kõige selektiivsemad ja kõige antigeensemad jne, ning kogu nende ettevõtted, mis on üles ehitatud selle ümber, püüdes aru saada, mida on hea ette hoida. patsiendi immuunsüsteemist, et saada vastus. Niisiis, meie võime kasutada dendriitrakke kandjatena. Mul on hea meel, et meil on esimene juhtum, kus meil on partner, kellelt teenime tulu ja teenime selle partnerluse vastu.

Ja mul oleks väga hea meel, kui mul oleks palju selliseid. Nii et see ei ole mingil juhul ettevõtte prioriteet nr 1, kuid see on tõeliselt põnev kasvuvaldkond, kus saame ära kasutada varasemaid investeeringuid, et luua hooratta stiil, hulk uusi programme. Ja võib-olla teevad arenduse teised, võib-olla meie.

ma ei tea. Mulle meeldiks näha erinevate struktuuride kombinatsiooni. Võite isegi luua täiesti uue ettevõtte, mis on seotud meie tegevusega onkoloogiaga. Nii et tõesti, taevas on piir, selgub vestlustest, mida me erinevate osapooltega peame.

Joe Pantginis - H.C. Wainwright & Co – analüütik

Vaata, ma hindan seda värvi väga, vaatamata enda kirjeldatud kõrvalepõiklemisele, Brian. Aga suur tänu. Ma hindan seda.

Kevin Cook - Finantsjuht

Aitäh ruumi eest, Joe. Aitäh.

Operaator

Järgmine küsimus, söör. Meil on Dane Leone RJF-ist. Teie liin on avatud.

Data Leone - Raymond James – analüütik

Tere. Täname küsimuste vastuvõtmise eest ja palju õnne edusammude puhul. Ainult üks küsimus mulle. Kas saaksite ehk kirjeldada üksikasjalikult, milline on olnud suhtlus FDAga OpRegeni ümber ja milline on järgmine koosolek kavandatud ja mida sellel koosolekul arutatakse? Aitäh.

Brian Culley - Tegevjuht

Jah, muidugi, Dane, tänan küsimuse eest. Neid pole palju olnud. Vahetult pärast minu ettevõttega liitumist toimunud suhtlused olid pigem protokolli muudatused. Tutvustame uut sulatamis- ja süstimisvormi.

Võtsime protokolli kasutusele Orbit subretinaalse edastussüsteemi. Seega ei ole meil 2. etapi kohtumist ametlikult lõppenud. Nii et see on midagi, mida kõik ootavad ja see on kavandatud selle aasta neljandasse kvartalisse, sest see oleks esimene kord, kui peame avameelset arutelu lõpp-punktide, uuringu ülesehituse jms üle. Niisiis, faasi 1/2a uuring, mis on nüüd lõpetatud registreerimine on sisuliselt käivitaja, et minna järgmisele kõrgemale arutelutasemele.

Nii et see on koht, kus me oleme. Ja ma arvan, et see on tegelikult üsna oluline sündmus, sest see räägib sellest, millised on küsimused, mida me järgmisena regulatiivsest vaatenurgast esitame. Ja muidugi, sellest tulenevalt uuringu suurusest, uuringu maksumusest, uuringu kestusest, uuringu tähtsusest ja olulisusest, kõik see langeb kohtumisest välja, eks? Loodan, et läheb. Seega on see meie jaoks oluline kohtumine, mida ootame ja milleks valmistume.

Data Leone - Raymond James – analüütik

Ja kas see on - vabandust, üks järg. Kas sellel koosolekul on praegu kindel kuupäev?

Brian Culley - Tegevjuht

Me pole koosolekut kokku kutsunud ega määranud, mis kategooriat. Olen kindel, et olete tuttav, seal on tüüp A, B, C. Kohtumiste taotlemiseks on erinevad kategooriad. See on töö, mis käib.

Valmistame oma poole ette, enne kui oma värava seame. Aga me teeksime -- arvatavasti, kui koosolek on kinnitatud ja kalendris kirjas, annaksime kõigile teada, millal see toimub, et inimesed saaksid aimata, et meil on sellest protokollist vms järelmeetmed. koosolekul.

Data Leone - Raymond James – analüütik

OKEI. Nii et praeguse seisuga on 4Q teie sisemine sihtmärk, mitte midagi veel kalendris.

Brian Culley - Tegevjuht

See on õige. Ja nagu teate, võib-olla mõned kuulajad ei tea, on ka ooteaeg koosoleku taotlemise ja kohtumise tegeliku lubamise vahel. See võib olla 30, 60 päeva. See võib olla – selle vahele võib see tõesti varieeruda sõltuvalt mitmest erinevast parameetrist, ma ei hakka seda kirjeldama, aga lihtsalt selleks, et inimesed teaksid, et te ei võta lihtsalt telefoni ega ütle: 'Hei, kas ma võin. kas tuleme homme lõuna ajal kohtuma?

Data Leone - Raymond James – analüütik

Täiuslik. Tänan sind väga.

Brian Culley - Tegevjuht

Looda sa. Aitäh, Dane.

Operaator

Mul ei ole praegu rohkem küsimusi. Tahaksin nüüd konverentsi lõppsõnaks tagasi pöörduda hr Brian Culley poole.

Brian Culley - Tegevjuht

Tänan teid ja tänan teid kõiki liitumise eest. Ma arvan, et meil oli suurepärane veerand. Mul on selle üle väga hea meel. Mul on hea meel taasliituda meie järgmise kvartalivärskendusega.

Vahepeal naaseme tööle ja jätkame ettevõtte avamist. Tänan teid kõiki ja nautige pärastlõunat ja õhtut.

Operaator

[Operaatori sisselogimine]

Kestus: 53 minutit

Kõnes osalejad:

Ioana Hone - Investorsuhete direktor

Brian Culley - Tegevjuht

Kevin Cook - Finantsjuht

Kristen Kluska - Cantor Fitzgerald – analüütik

Joe Pantginis - H.C. Wainwright & Co – analüütik

Microsofti aktsiad jagunevad 2020. aastal

Data Leone - Raymond James – analüütik

Rohkem LCTX analüüsi

Kõik tulud on kõne ärakirjad



^